一. 引言

2016年8月笔者在盛德医疗专家的陪同下，共同前往位于韩国首尔Stem Cell Clinic干细胞治疗医院进行了考察。拜访过程中，SCC的Sung Kook Park博士与我们分享了通过自体干细胞培养注射治疗糖尿病、帕金森氏综合征、奥兹海默、肌肉萎缩等疾病的案例。

根据Park博士的介绍以及笔者有限的调查，目前国际上约有10种获得上市批准的干细胞产品。 （详见本文附表，间接援引）。在韩国，干细胞产品由韩国FDA进行监管 ，为了培育生命科学和生命技术，韩国颁布了生物伦理和生物安全法，并采用该法对干细胞产品进行集中监管 。该法案允许胚胎干细胞的研究，尤其支持成体干细胞的研究，同时也允许治疗性克隆，但禁止生殖性克隆和不同种族间精胚的转移。韩国国家生命伦理委员会对干细胞产品的类型、对象以及使用胚胎或人类胚胎干细胞的来源进行监管，由国家卫生部部长提出具体审批意见 。韩国政府推出了关于推进干细胞产业投资发展的政策，通过立法来简化干细胞治疗产品授权的过程，减少干细胞产业化发展的障碍 。目前Stem Cell Clinic的治疗方式主要为通过自体干细胞的抽取，通过现场培养注射（移植）回病患，以达到治疗效果。

目前在我国，除已有成熟技术规范的造血干细胞移植，以及按药品申报的干细胞临床试验外，目前仅限于医疗机构开展的干细胞临床研究，尚未有获批上市的干细胞产品 。且符合条件的医疗机构按相关法律法规要求完成干细胞临床研究后，不得直接进入临床应用。本文旨在对我国干细胞治疗的法律环境进行概述，并罗列了已进入资本市场的部分干细胞领域企业，以供对该领域有兴趣的读者作为参考，并希望各位领域专家批评指正。

二. 我国干细胞治疗法律环境

我国自对脐带血造血干细胞库发布规章进行监管以来，在干细胞临床治疗领域曾经历了长期法律监管的缺位，比如未建立统一的质检标准与质检受理单位，未形成干细胞临床研究与应用的审批规程和监管规则等，导致无法明确的干细胞监督管理的责任主体。

自2013年卫生部(已撤销)，国家食品药品监督管理局针对《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》等文件发布征求意见的函后，我国有关部门发布了系列部委规章，形成了干细胞的伦理监管由国家卫生和计划生育委员会（以下简称“计生委”）、科学技术部以及各医疗机构的伦理委员会负责；计生委和食品药品监督管理局（以下简称”CFDA”）负责干细胞治疗及产品的审批和监管的监管结构。

我国干细胞治疗监管法律环境的发展概况如下表：

时间 发文部门 名称 简述

2003.12.24 科学技术部、卫生部（已撤销） 《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》 规范了用于研究的人胚胎干细胞的获得方式、研究规范、知情同意与知情选择原则、伦理委员会组成。

2011.01.17 卫生部（已撤销） 《药品生产质量管理规范》（2010修订） 干细胞临床研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》的要求。

2011.12.26 卫生部（已撤销） 《关于展开干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》 停止未经卫生部和国家食品药品监督管理局批准的干细胞临床研究和应用活动。对于已经国家食品药品监督管理局批准的干细胞制品临床试验项目，应当严格按照临床试验批件以及《药品临床试验质量管理规范》的要求进行，不得随意变更临床试验方案，更不得自行转变为医疗机构收费项目。2012年7月1日前，暂不受理任何申报项目。

2012.4.20 科学技术部 《关于国家重大科学研究计划、科技基础性工作专项“十二五“专项规划的公示》 干细胞研究列入国家重大科学研究计划“十二五”专项规划 ，明确“以干细胞治疗为核心的再生医学,将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径,从而成为新医学革命的核心。”

2013.3.1 卫生部(已撤销)，国家食品药品监督管理局(已撤销)

关于征求《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》等文件意见的函 《干细胞临床试验研究管理办法（试行）》、《干细胞临床试验研究基地管理办法（试行）》和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》征求意见稿。

2015.2.25 科学技术部 《国家重点研发计划干细胞与转化医学重点专项实施方案》（征求意见稿） 根据国务院《关于深化中央财政科技计划（专项、基金等）管理改革的方案》总体要求，科技部将会同有关部门，启动国家重点研发计划“干细胞与转化医学”重点专项试点工作。

2015.05.10 国务院 《关于取消非行政许可审批事项的决定》 取消第三类医疗技术临床应用准入审批，包括克隆治疗技术、自体干细胞和免疫细胞治疗技术、异基因干细胞移植技术、瘤苗治疗技术、基因芯片诊断和治疗技术等。

2015.7.20 国家卫生计生委、食品药品监管总局 《干细胞临床研究管理办法（试行）》

明确规定干细胞临床研究机构是干细胞制剂和临床研究质量管理的责任主体。机构应当对干细胞临床研究项目进行立项审查、备案、信息公开和过程监管，并对干细胞制剂制备和临床研究全过程进行质量管理和风险管控。

2015.7.31 国家卫生计生委、食品药品监管总局 《干细胞制剂质量控制及临》床前研究指导原则（试行）》 干细胞制剂应当符合《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》的要求。

2015.12.01 国家卫生计生委、食品药品监管总局 《关于开展干细胞临床研究机构备案工作通知》 加强对干细胞临床研究机构管理，切实落实干细胞临床研究机构的主体责任。

2016.03.30 国家卫生计生委、食品药品监管总局 《关于成立国家干细胞临床研究专家委员会的通知》 国家卫生计生委与食品药品监管总局共同成立国家干细胞临床研究专家委员会，为干细胞临床研究规范管理提供技术支撑。干细胞临床研究伦理检查与指导等工作由国家卫生计生委医学伦理专家委员会承担。

2016.5.4

（魏则西事件之后） 国家卫生计生委 关于规范医疗机构科室管理和医疗技术管理工作的电视电话会议 未在“限制临床应用的医疗技术（2015版）”名单内的《首批允许临床应用的第三类医疗技术目录》其他在列技术（主要指自体免疫细胞治疗技术等），按照临床研究的相关规定执行。

根据笔者查询，CFDA在2004年批准“骨髓原始间充质干细胞”进入Ⅰ期临床试验批件，于2006年4月21日批准Ⅱ期临床试验批件后并无下文，且根据《关于展开干细胞临床研究和应用自查自纠工作的通知》，2012年7月1日前，暂不受理任何申报项目。因此，2015年《干细胞临床研究管理办法（试行）》（以下简称“《办法》”）作为我国首个规范干细胞临床研究 的规章具有标志性的意义，自该《办法》之后，干细胞治疗相关技术不再按照第三类医疗技术管理，而是需要根据《办法》遵循立项审查、备案、信息公开和过程监管，并明确规定了受试者保护机制。

根据《办法》，临床研究机构（符合法定条件的医疗机构）在开展干细胞临床研究项目前，应当按照要求，对干细胞临床研究项目进行学术、伦理审查，将有关立项纸质材料报省级卫生计生行政部门和食品药品监管部门，由省级卫生计生行政部门会同食品药品监管部门审核后向国家卫生计生委与食品药品监管总局备案。同时，根据信息公开原则, 临床研究机构应当将干细胞临床研究机构和项目有关信息在医学研究登记备案信息系统(网址http://114.255.123.14)公开。

三. 我国干细胞领域产业概况

参考中国医学科学院医学信息研究所钟华《中国医药生物技术》中的描述，我国干细胞产业链条分为上、中、下游：产业链上游企业以干细胞采集和存储业务为主；中游企业从事干细胞增殖、干细胞制剂的研发，为研发组织和个人提供干细胞，用于疾病的发病机制研究和新型药物研制；下游企业以各类干细胞移植及治疗业务为主。

根据笔者有限查询及梳理，罗列了个别已进入资本市场干细胞治疗领域企业：

公司名称 主要业务 布局产业链位置 备注

中源协和 细胞检测制备存储服务、基因检测、检测试剂的销售；

采用统一管理与细胞存储、基因检测、细胞培养、美容抗衰老四大业务条线专业化经营相结合的经营管理模式。   全产业链 1993.5.4

A股上市

冠昊生物 持续在生物材料、细胞干细胞、药业、以及先进医疗技术、产品业务领域布局。核心业务形成“3+1”格局, 即材料、细胞、药业+科技园。   全产业链 2011.7.6

A股上市

汉氏联合 业务范围涉及干细胞存储、干细胞技术和产品开发、干细胞临床应用等各个方面。针对干细胞存储业务,公司通过直营和代理模式开拓业务, 仍以胎盘干细胞采集和存储业务为主要收入和利润来源。   上游 2015.12.4

新三板挂牌

博雅干细胞 干细胞存储以及临床研究 全产业链 2015.11.23

新日恒力重大资产重组收购

赛莱拉 干细胞库、 细胞车间、医学中心   中上游 2014.7.30

新三板挂牌

我国干细胞市场上、中、下游都受制于政策、法规的滞后，尤其是 2012 年卫生部对干细胞治疗的叫停，使整个产业处于非常缓慢发展的状态，虽然2015年底《办法》和《指导原则》的推出补充了监管的空白，但对于行业准入仍然设置了较为严格的限制与壁垒。

四. 结语

根据新华社2016年3月17日受权发布的《中华人民共和国国民经济和社会发展第十三个五年规划纲要》，精准医疗、生命科学已正式纳入“十三五”规划 。且随着《办法》等配套政策的推出，干细胞临床研究领域将小心翼翼地重启大门。

附表：世界范围获得批准的干细胞产品

年份 国家 药物名称（公司） 细胞来源 适应症

2009.10 比利时

欧洲EMA ChondroCelect（Tigenix） 自体软骨细胞 膝关节软骨缺损

2009.12 美国

FDA Prochymal

（Osiris） 人异基因骨髓来源间充质干细胞 I型糖尿病

2010.07 澳大利亚

TGA生产许可 MPC

（Mescoblast） 自体间质前体细胞 骨修复

2011.07 韩国

FDA Hearticellgram-AMI

（FCB-Pharmicell） 自体骨髓间充质干细胞 急性心梗

2011.11 美国

FDA Hemacord

（纽约血液中心） 脐带血造血祖细胞用于异基因造血干细胞移植 遗传性或获得性造血系统疾病

2012.01 韩国

FDA Cartistem

（Medipost） 异体脐带血间充质干细胞 软骨损伤及退行性关节疾病

2012.01 韩国

FDA Cuepistem（Anterogen） 自体脂肪间充质干细胞 肛瘘

2012.05 加拿大 Prochymal

（Osiris Therapeutics） 异体骨髓间充质干细胞 难治性儿童移植物抗宿主病(GVHD)

2012 美国

FDA Ducord

HPC 脐带血造血干细胞 造血

2015.02 意大利

欧洲EMA Holoclar

（Chiesi） 含有干细胞的离休扩展人类自体角膜上皮细胞 中重度角膜缘干细胞缺陷症 (LSCD)